Potreste comprare una Spider Ferrari 488 e una Porsche 911 Carrera con quello che costano alcuni tra i farmaci più costosi attualmente in commercio.
Ma per alcune sfortunate persone, in particolare quelle con malattie rare, la scelta è tra la vita e la morte. Infatti, i farmaci più costosi hanno due cose in comune: servono a trattare pericolose malattie rare e arrivano a costare centinaia di migliaia di dollari all’anno.
L’attività di sviluppo e vendita di farmaci è una grande industria, con aziende che fatturano miliardi di dollari ogni anno in tutto il mondo. Ma i farmaci progettati per il trattamento di malattie che colpiscono solo poche persone, possono arrivare a costare fino a sei cifre.
Una punta dell’iceberg, sotto la quale ci sono altri farmaci assai costosi che, secondo una stima del 2015, raggiungono un numero di oltre 90 al di sopra dei 100.000 dollari.
Naturalmente, i prezzi al banco di questi farmaci differiscono sostanzialmente da paese a paese, soprattutto in considerazione di quanto è generoso il contributo del sistema sanitario nazionale. Tuttavia, le cifre contenute nella graduatoria che segue possono dare un’idea, da una parte, di quale sia il dramma economico per chi è colpito da alcune malattie rare e, dall’altra, di quali siano gli introiti unitari, ma anche i costi di ricerca e sviluppo, per le case farmaceutiche.
Ma andiamo a vedere i 7 farmaci da prescrizione più costosi del mondo e quali sono le aziende farmaceutiche che li producono.
1GLYBERA (costo annuo per paziente: più di 1 milione di dollari). È prodotto dalla società farmaceutica olandese Uniqure e serve per trattare il deficit di lipoproteina lipasi familiare (LPLD), una malattia rara genetica che provoca l’accumulo di una grande quantità di grasso nel sangue.
2RAVICTI (costo annuo per paziente: 794.000 dollari). È utilizzato per prevenire l’accumulo di ammoniaca nel sangue nelle persone con disturbi del ciclo dell’urea. È prodotto dalla Horizon Pharma.
3SPINRAZA (costo annuo per paziente: 750.000 dollari). Cura l’atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara che causa la morte progressiva delle cellule nervose. È prodotto dalla Ionis Pharmaceuticals.
4LUMIZYME (costo annuo per paziente: 626.000 dollari). Serve per il trattamento di un’altra malattia genetica rara, la malattia di Pompe. Il farmaco è commercializzato dalla casa farmaceutica francese Sanofi.
5CARBAGLU (costo annuo per paziente: 585.000 dollari). Viene prescritto per il trattamento dell’iperammonemia (elevato livello di ammoniaca nel sangue) nei pazienti privi di un particolare enzima (NAGS). È un prodotto della Recordati Rare Diseases.
6ACTIMMUNE (costo annuo per paziente: 572.000 dollari). Serve per trattare due malattie genetiche rare: la malattia cronica granulomatosa (CGD) e l’osteopetrosi maligna (SMO). La casa farmaceutica che lo produce è la Horizon Pharma.
7SOLIRIS (costo annuo per paziente: 543.000 dollari). Anche questo farmaco tratta due malattie rare: la lemoglobinuria parossistica notturna (EPN) e la sindrome uremica emolitica atipica (SEUa). La prima di queste, che distrugge i globuli rossi, colpisce tra le 8.000 e le 10.000 persone in Europa e in Nord America. È prodotto dalla Alexion Pharmaceuticals.
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